Esta terapia, que en otro momento habría sido considerada propia de la ciencia ficción, logró revertir un tipo de cáncer en la sangre agresivo e incurable en varios pacientes, según informan los médicos.
El tratamiento consiste en editar con precisión el ADN de los glóbulos blancos para transformarlos en un "fármaco vivo" que combate el cáncer.
La primera niña que recibió el tratamiento, y cuya historia publicamos en 2022, sigue libre de la enfermedad y ahora planea convertirse en una científica especializada en cáncer.
Actualmente, otros ocho niños y dos adultos con leucemia linfoblástica aguda de células T recibieron el tratamiento, con un 64% de remisión.
Las células T
Se supone que las células T son las guardianas del cuerpo, encargadas de detectar y destruir las amenazas, pero en este tipo de leucemia crecen sin control.
La quimioterapia y los trasplantes de médula ósea habían fracasado. Además del medicamento experimental, la única opción que les quedaba a los participantes del ensayo clínico era hacer que el proceso de morir fuera lo más llevadero posible.
"De verdad pensé que iba a morir y que no podría crecer y hacer todas las cosas que todo niño merece hacer", dice Alyssa Tapley, de 16 años, desde Leicester, en el centro de Inglaterra.
Fue la primera persona en el mundo en recibir este tratamiento en el Hospital Great Ormond Street y ahora disfruta de la vida.
El tratamiento revolucionario, que se llevó a cabo hace tres años, consistió en eliminar su antiguo sistema inmunitario y crear uno nuevo. Pasó cuatro meses en el hospital y no podía ver a su hermano por miedo a que le contagiara alguna infección.
Pero ahora su cáncer es indetectable y solo necesita revisiones anuales. Alyssa está cursando estudios de bachillerato, participa en el Premio Duque de Edimburgo, está pensando en sacarse el carnet de conducir y planifica su futuro.
"Estoy considerando hacer una formación profesional en ciencias biomédicas y, con suerte, algún día también me dedicaré a la investigación del cáncer de sangre", dijo.
Tecnología innovadora
El equipo del Colegio Universitario de Londres (UCL, por sus siglas en inglés) y del Hospital Great Ormond Street utilizaron una tecnología llamada edición de bases.
Las bases son el lenguaje de la vida. Los cuatro tipos de bases —adenina (A), citosina (C), guanina (G) y timina (T)— son los componentes básicos de nuestro código genético.
Al igual que las letras del alfabeto forman palabras con significado, los miles de millones de bases de nuestro ADN constituyen el manual de instrucciones de nuestro cuerpo.
La edición de bases permite a los científicos acceder a una parte precisa del código genético y modificar la estructura molecular de una sola base, convirtiéndola de un tipo a otro para reescribir el manual de instrucciones.
Los investigadores querían aprovechar el poder natural de las células T sanas para detectar y destruir amenazas, y utilizarlo contra la leucemia linfoblástica aguda de células T.
Esta es una tarea compleja. Tuvieron que modificar genéticamente las células T sanas para que atacaran a las células cancerosas sin que el tratamiento se autodestruyera.
Una cadena de modificaciones
Los científicos comenzaron con linfocitos T sanos de un donante y procedieron a modificarlos.
La primera modificación genética desactivó el mecanismo de ataque de los linfocitos T para que no pudieran atacar el cuerpo del paciente.
La segunda eliminó una marca química, llamada CD7, presente en todos los linfocitos T. Eliminarla es esencial para evitar que la terapia se autodestruya.
La tercera modificación fue una especie de "capa de invisibilidad" que impedía que las células fueran destruidas por un fármaco de quimioterapia.
La etapa final de la modificación genética instruyó a los linfocitos T para que buscaran cualquier célula con la marca CD7.
Ahora, los linfocitos T modificados destruirían cualquier otro linfocito T que encontraran, ya fueran cancerosos o sanos, pero no se atacarían entre sí.
La terapia se administra a los pacientes y, si no se detecta cáncer después de cuatro semanas, se les realiza un trasplante de médula ósea para regenerar su sistema inmunitario.
"Hace unos años, esto habría sido ciencia ficción", dice el profesor Waseem Qasim, de la UCL y el Great Ormond Street Hospital.
"Básicamente, tenemos que desmantelar todo el sistema inmunitario", añadió. "Es un tratamiento profundo e intensivo, muy exigente para los pacientes, pero cuando funciona, lo hace muy bien".
"Resultados notables"
El estudio, publicado en el New England Journal of Medicine, presenta los resultados de los primeros 11 pacientes tratados en los hospitales Great Ormond Street y King’s College.
Nueve de ellos lograron una remisión completa que les permitió someterse a un trasplante de médula ósea.
Siete permanecen libres de la enfermedad entre tres meses y tres años después del tratamiento.
Uno de los mayores riesgos del tratamiento son las infecciones mientras el sistema inmunitario se encuentra debilitado.
En dos casos, las células cancerosas perdieron sus marcadores CD7, lo que les permitió evadir el tratamiento y reaparecer en el organismo.
"Dado lo agresiva que es esta forma particular de leucemia, estos resultados clínicos son realmente notables", declaró el doctor Robert Chiesa, del Departamento de Trasplante de Médula Ósea del Hospital Great Ormond Street.
"Obviamente, estoy muy contento de haber podido ofrecer esperanza a pacientes que de otro modo la habrían perdido".
La doctora Deborah Yallop, hematóloga consultora del Hospital King’s College, dijo: "Hemos observado respuestas impresionantes en la eliminación de una leucemia que parecía incurable; se trata de un enfoque muy eficaz".
Al comentar sobre la investigación, la doctora Tania Dexter, médica de la organización benéfica británica Anthony Nolan, dedicada a las células madre, declaró: "Considerando que estos pacientes tenían pocas probabilidades de supervivencia antes del ensayo, estos resultados brindan la esperanza de que tratamientos como éste sigan avanzando y estén disponibles para más pacientes".
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