Cuando una pareja en China envió un correo electrónico a un destacado neurocientífico, lo hizo por amor y desesperación por su hija pequeña, Mei (no es su nombre real). Habían descubierto que una mutación genética única y poco frecuente estaba ralentizando su desarrollo. ¿Podría ayudar la terapia génica?
A través de un grupo de apoyo para familias afectadas, la pareja contactó con Zilong Qiu, un talentoso investigador de Shanghái que contaba con una charla TEDx, una empresa emergente y un tratamiento patentado para un síndrome genético. Por la suma de 860 000 dólares, Qiu aceptó tratar a Mei. Una semana después de recibir la terapia personalizada, a principios de 2025, la niña, de seis años, murió. Una reacción inmunitaria catastrófica desencadenó una coagulación sanguínea mortal.
Una investigación conjunta de la revista Science y Retraction Watch, una organización sin ánimo de lucro que hace un seguimiento de investigaciones controvertidas, reveló la tragedia apenas el mes pasado. La familia de Mei, que grabó sus conversaciones con Qiu, alega que no se le informó de que la muerte era un posible desenlace ni de los problemas de seguridad señalados en pruebas anteriores con animales.
Otros aspectos de esta dolorosa historia merecen ser examinados: se llevó a cabo un tratamiento experimental de riesgo para una enfermedad no mortal; la supervisión de las autoridades externas, los organismos reguladores y los comités de revisión ética en China fue insuficiente para evitar la tragedia. El episodio supone otro golpe para un país que aspira a convertirse en líder mundial en biotecnología. Avanzar realmente en la ciencia significa ser abierto, honesto y transparente tanto sobre los errores como sobre los éxitos.
La medicina genética adopta varias formas, todas ellas destinadas a tratar o curar enfermedades mediante la intervención sobre genes defectuosos. La terapia génica consiste en introducir en el órgano afectado copias de un gen sano para compensar uno disfuncional (normalmente se utilizan virus para transportar las copias sanas). La edición del genoma, también llamada edición genética y que a menudo utiliza la tecnología CRISPR, realiza modificaciones precisas mediante el corte y, en ocasiones, la sustitución del gen defectuoso.
El año pasado, la terapia génica personalizada ocupó los titulares por «curar» a un bebé, conocido como KJ, de un trastorno metabólico genético potencialmente mortal (necesitará seguimiento durante toda su vida). El método específico utilizado con KJ, denominado edición de bases —que cambia químicamente una base del ADN por otra—, había llamado la atención de Qiu. Mei necesitaba precisamente ese cambio de una base para corregir una mutación en el gen CHD3, que afecta al desarrollo de las neuronas. Qiu dijo a los padres de Mei que la terapia génica dirigida al cerebro sería la primera de su tipo en el mundo.
Pero tres días después de la inyección en su líquido cefalorraquídeo, una inyección cargada con billones de virus para transportar al cerebro las instrucciones para la edición de bases, Mei desarrolló fiebre. Sus riñones dejaron de funcionar y murió días después. Posteriormente, el hospital atribuyó su muerte a la terapia.
La investigación de Science incluye afirmaciones según las cuales, durante las pruebas preclínicas, algunos monos que recibieron la terapia sufrieron daños hepáticos y renales. Varios expertos consultados por Science cuestionaron si los datos obtenidos con animales justificaban seguir adelante. En un giro insólito, Qiu y sus colegas escribieron posteriormente para la revista Nature un artículo científico sobre la mutación del gen CHD3, en el que describieron los experimentos con animales, pero no revelaron el ensayo en humanos ni su trágico desenlace.
La familia ha pedido a Nature que retire el artículo. La subdirectora de la revista, Victoria Aranda, dijo que el personal estaba «conmocionado» por la muerte de Mei y por las revelaciones sobre el ensayo: «Nunca se nos informó de que se hubiera planificado o estuviera en curso un ensayo en humanos, ni se compartieron con nosotros ni se mencionaron datos relacionados con la terapia en humanos en ninguna versión del estudio presentado». Aranda dijo que la revista «tomará las medidas editoriales que correspondan» una vez que haya concluido una investigación en curso, aunque declinó especificar las posibles sanciones. Ni Qiu ni su institución, la Facultad de Medicina de la Universidad Jiao Tong de Shanghái, respondieron a una solicitud de comentarios del FT, aunque se dice que la universidad está llevando a cabo una investigación por separado.
Según se informa, Mei presentaba una afectación relativamente leve a causa de un síndrome no mortal. Dado que el tratamiento era altamente experimental, eso «plantea muchas preocupaciones éticas graves», afirma Sarah Cunningham-Burley, profesora de Sociología Médica y Familiar en la Universidad de Edimburgo y presidenta del Nuffield Council on Bioethics.
He Jiankui, el científico chino encarcelado en 2019 por crear los primeros bebés del mundo con el genoma editado, llevó a cabo en secreto el procedimiento no probado, no para salvar vidas, sino para reducir el riesgo de VIH. Las consecuencias no deseadas de sus actos siguen siendo desconocidas.
La razón de fondo, sin embargo, no lo es: los padres anhelan una vida mejor para sus hijos y los investigadores ambiciosos codician ser los primeros en el mundo. Esa combinación estimulante puede ampliar las fronteras de la medicina, pero no puede eliminar la posibilidad de que, como en el caso de Mei, lo que no ha sido probado ni ensayado pueda conducir a lo inimaginable.
Anjana Ahuja. La autora es comentarista científica. Copyright The Financial Times Limited 2026. All rights reserved.
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