La lotería con la que bebés enfermos pueden "ganar" el medicamento más caro del mundo

A Eva le diagnosticaron atrofia muscular espinal (AME), una enfermedad de la neurona motora, solo unas semanas después de que naciera en agosto.Sus padres planeaban registrarla en una controvertida "lotería de medicamentos" con la esperanza de tener acceso a un nuevo y prometedor tratamiento que cuesta US$2,1 millones por paciente.Unas semanas después de que naciera Eva, sus padres Ricardo y Jessica Batista, notaron que algo estaba mal con la niña.La "hermosa niña" de pareja de Toronto, Canadá, adoraba jugar y sonreír pero tardaba mucho tiempo en comer. Se cansaba. Sus brazos se le quedaban atrás cuando ellos la cargaban.No tenía "control en la cabeza, estaba muy débil", recuerda Jessica Batista.Siete semanas después de nacer le diagnosticaron AME, una rara y letal enfermedad genética que causa desgaste muscular.
- Por qué Zolgensma, el medicamento más caro del mundo, está en el centro de la polémica (además de por su precio de US$2,1 millones)
- Por qué los medicamentos en Estados Unidos son los más caros del mundo (y por qué Trump los quiere importar desde Canadá)
"No te prepara para el camino que te espera"
Los bebés como Eva pueden enfrentar muchos desafíos de salud, desde debilidad muscular hasta problemas para respirar y tragar.El "premio más codiciado"
Donarán hasta 100 dosis a pacientes que cumplan con criterios clínicos utilizando una "selección a ciegas" -una lotería- cada semana durante 2020, comenzando el 3 de febrero.La empresa dijo en diciembre que el programa de acceso estaba "anclado en principios de justicia, necesidad clínica y accesibilidad global... que no favorezca a un niño o país sobre otro".Novartis señala que el programa fue desarrollado con la aportación de expertos en bioética, pero ha sido criticado por pacientes en todo el mundo.Kacper Rucinski, cofundador de TreatSMA, un organismo de pacientes con AME en Reino Unido, y miembro de la junta directiva de SMA Europe, dice que le pedirán a la farmacéutica retirar "total o parcialmente" el elemento de lotería del programa. https://twitter.com/TreatSMA/status/1207297528275845121Rucinski afirma que apoyan los programas compasivos para acceso farmacéutico pero "aquí, lo que estamos viendo es que la compañía dice: 'Sí, recibimos tu solicitud, vemos que la necesitas, así que tiraremos el dado para si te la damos o no"."Esto es básicamente inaceptable desde el punto de vista clínico".SMA Europe dijo en una declaración que el programa "hará que miles de bebés con AME compitan entre sí por un tratamiento que les salvará la vida, dividiendo a comunidades y convirtiendo a este medicamento experimental en un codiciado premio".Bastisa señala que la pareja está contenta de que otros niños tengan acceso al fármaco pero "¿qué les vamos a decir a los otros niños cuya vida depende de esto? ¿qué les decimos? 'que tengas mejor suerte la próxima vez'?".Rucinski también cree que hay cierto nivel de"despliegue publicitario" alrededor de Zolgensma."Personalmente creo que es un medicamento prometedor pero estamos pidiendo más datos".Señala que se plantearon dudas sobre el fármaco en agosto, cuando la FDA indicó que Novartis sometió datos manipulados en su solicitud de aprobación, aunque la agencia reguladora dijo que confiaba en que el medicamento permanecerá en el mercado.
Recuerda que puedes recibir notificaciones de BBC News Mundo. Descarga la última versión de nuestra app y actívalas para no perderte nuestro mejor contenido.https://www.youtube.com/watch?v=6ri6xiEMwaohttps://www.youtube.com/watch?v=cBoiJt8Ruko
Noticias relacionadas